Liew W, Kang P. Recent developments in the treatment of
Duchenne muscular dystrophy and spinal muscular atrophy. Ther Adv Neurol Disord (2013)
6(3) 147–160
Acontecimientos
recientes en el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne y la Atrofia Muscular
Espinal
Resumen:
Los
trastornos neuromusculares pediátricos abarcan una gran variedad de trastornos
que pueden clasificarse basándose en su localización neuroanatómica, patrones
de debilidad y resultados de pruebas de laboratorio.
En
la última década, el campo de la investigación ha estado activo con muchos
ensayos clínicos en curso. Esto es particularmente percibido en 2 trastornos
neuromusculares pediátricos comunes. La Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y
la Atrofia Muscular Espinal (AME). Aunque todavía no se ha encontrado un tratamiento
definitivo, numerosas áreas activas de la investigación incluyen el potencial
de nuevas terapias para estos dos desórdenes, ofreciendo esperanza para mejorar la calidad de vida y expectativa
de vida de los individuos afectados.
Introducción:
Los trastornos
neuromusculares pediátricos representan un grupo heterogéneo de condiciones
clínicas que pueden clasificarse en cuatro categorías principales, basados en
su localización neuroanatómica. Estas son (1) enfermedades de la neurona motora,
(2) neuropatías, (3) trastornos de la unión neuromuscular y (4) miopatías.
Además
de su efecto sobre la fuerza muscular, los trastornos neuromusculares son frecuentemente
de carácter multisistémico y pueden afectar a otros tipos de músculo (cardíaco
y liso) y otros sistemas orgánicos, potencialmente derivan en complicaciones
cardiovasculares, pulmonares, ortopédicas y nutricionales.
La
necesidad urgente conducente hacia el desarrollo de nuevos enfoques
terapéuticos en los trastornos neuromusculares pediátricos, es ejemplificada
por dos condiciones comunes que con frecuencia se encuentran en la clínica
pediátrica neuromuscular: La Distrofia Muscular de Duchenne y la Atrofia Muscular
Espinal. Estas dos condiciones pueden derivar a la debilidad y atrofia muscular
progresiva, resultando en severas limitaciones de las habilidades motrices.
Han
habido muchos avances en las ciencias biomédicas en las últimas décadas dando
lugar a la mejora de la atención, calidad de vida y expectativa de vida para
ambos desórdenes, pero el tratamiento farmacológico hasta la fecha que ha
demostrado alterar la historia natural de estas enfermedades es la
corticoterapia para la Distrofia Muscular de Duchenne.
Reference.- Ther Adv Neurol Disord (2013)6(3) 147–160
Traducido por: Dr. Carlos
Arce Gonzáles. Médico Fisiatra. Hospital Nacional Guillermo Almenara – EsSalud
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